Da uno studio di estensione di studi di fase I/II è emerso che i giovani pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) a insorgenza tardiva, trattati con l'oligonucleotide antisenso Nusinersen ( Spin ...
Nuovi dati dello studio di fase 2 NURTURE che sta valutando Nusinersen ( Spinraza ) hanno dimostrato che i pazienti presintomatici con atrofia muscolare spinale ( SMA ) continuano a beneficiare del tr ...
