I bifosfonati sono abitualmente utilizzati per trattare l’osteoporosi nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ), una malattia neuromuscolare rara e gravemente debilitante. Son ...
Il trattamento con Vamorolone, un antinfiammatorio steroideo, ha migliorato gli esiti motori nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne rispetto agli individui naive-ai-corticosteroidi. Vamorolo ...
La cardiomiopatia è una delle principali cause di morte nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e il danno miocardico precede il declino della funzione ventricolare sistolica sinistra. È st ...
In precedenti studi in aperto, Eteplirsen, un oligomero morfolino fosforodiamidato, ha reso possibile la produzione della distrofina nella distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ) con mutazioni genetic ...
È stato eseguito uno studio in doppio-cieco, randomizzato di confronto tra l'efficacia e la sicurezza di Prednisone ( Deltacortene ) ogni giorno o nel weekend in ragazzi con distrofia muscolare ...
Il trattamento con una molecola antisenso, somministrata mediante iniezione intramuscolare, risulta sicuro ed efficace nell’aumentare la distrofina nei pazienti affetti da distrofia muscolare di ...
Il Prednisone viene impiegato per prolungare la fase deambulatoria nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.Tuttavia, poiché gravi eventi avversi spesso accompagnano la terapia c ...
Il trattamento con Prednisolone viene impiegato allo scopo di prolungare la deambulazione nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.Tuttavia, si discute se i benefici del trattamento con ...
L'interessamento cardiaco è stato segnalato in portatori di mutazioni della distrofina che danno luogo alla distrofia muscolare di Duchenne e alla distrofia muscolare di Becker. La progressione di que ...
