Sulla base di un lavoro precedente nella malattia di Huntington, che aveva mostrato un miglioramento del metabolismo energetico nel muscolo fornendo substrato al ciclo di Krebs, si è voluto determinare il beneficio terapeutico della Trieptanoina utilizzando un biomarcatore funzionale del metabolismo di energia del cervello validato nella malattia di Huntington.
È stato eseguito uno studio in aperto con spettroscopie di risonanza magnetica cerebrale 31P ( MRS ) per misurare i livelli di fosfocreatina ( PCr ) e fosfato inorganico ( Pi ) prima ( riposo ), durante ( attivazione ) e dopo ( recupero ) uno stimolo visivo.
Sono state eseguite misurazioni MRS 31P del cervello in 10 pazienti in fase iniziale della malattia di Huntington e in 13 controlli.
I pazienti con malattia di Huntington sono stati poi trattati per 1 mese con Trieptanoina dopo che sono tornati per il follow-up con scansione MRS 31P del cervello.
Al basale, è stato confermato un aumento del rapporto Pi/PCr durante l'attivazione del cervello nei controlli, il che riflette una maggiore sintesi di adenosina trifosfato, seguito da un ritorno ai livelli basali durante il recupero ( P=0.013 ).
Nei pazienti con malattia di Huntington, è stata convalidata l'esistenza di un profilo energetico cerebrale anormale come riportato in precedenza.
Dopo 1 mese, questo profilo è rimasto anormale nei pazienti con malattia di Huntington che non hanno ricevuto il trattamento.
Al contrario, il profilo di MRS è migliorato nei pazienti con malattia di Huntington trattati con Trieptanoina per 1 mese con il ripristino di un aumento del rapporto di Pi/PCr durante la stimolazione visiva ( P=0.005 ).
In conclusione, lo studio ha indicato che la Trieptanoina è in grado di correggere il profilo bioenergetico nel cervello dei pazienti con malattia di Huntington in una fase iniziale della malattia e fornisce una prova di Classe III secondo cui, per i pazienti con malattia di Huntington, il trattamento con Trieptanoina per 1 mese ripristina un aumento del rapporto Pi/PCr alla spettroscopia di risonanza magnetica durante la stimolazione visiva. ( Xagena2015 )
Adanyeguh IM et al, Neurology 2015;84:490-495
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