Le somministrazioni intravenose di Immunoglobulina ( IgIV ) e corticosteroidi sono efficaci come trattamento iniziale in pazienti con poliradiculoneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, ma sono disponibili poche informazioni sul profilo rischio-beneficio comparativo del loro utilizzo nel lungo periodo in questa malattia.
In uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e a gruppi paralleli condotto su pazienti con poliradiculoneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica sono state valutate efficacia e tollerabilità di un trattamento semestrale con Immunoglobulina per via endovenosa versus quella di Metilprednisolone per via intravenosa.
Nello studio sono state valutate efficacia e tollerabilità delle immunoglobulineper via endovenosa ( 0.5 g/kg al giorno per 4 giorni consecutivi ) e Metilprednisolone per via intravenosa ( 0.5 g in 250 mL di soluzione salina al giorno per 4 giorni consecutivi ), somministrati ogni mese per 6 mesi.
I pazienti idonei a essere inclusi nello studio dovevano trovarsi in una fase attiva o stazionaria della malattia.
Dopo la sospensione della terapia, i pazienti sono stati seguiti per 6 mesi per valutare le recidive.
L’esito primario era la differenza nel numero di pazienti che hanno sospeso la terapia per mancanza di efficacia o per intollerabilità.
Gli endpoint secondari includevano la differenza nella proporzione di pazienti andati incontro ad effetti avversi o in peggioramento dopo la sospensione della terapia.
In totale, 45 pazienti ( 24 nel gruppo Immunoglobulina per via endovenosa, 21 in quello Metilprednisolone intravenoso ) hanno completato lo studio; 1 è stato escluso per precedente inclusione inappropriata.
Una percentuale superiore di pazienti ha interrotto il trattamento con Metilprednisolone ( 52% ), rispetto alla Immunoglobulina per via endovenosa ( 13%; rischio relativo, RR=0.54; p=0.0085 ).
Dopo aggiustamento per sesso, età, durata della malattia, co-morbilità, scala Rankin modificata e punteggi ONLS all’arruolamento e precedente trattamento con Immunoglobulina e steroidi, la differenza tra i 2 gruppi è rimasta significativa ( odds ratio, OR=7.7; p=0.0070 ).
Le ragioni per la sospensione del trattamento sono state mancanza di efficacia ( 8 nel gruppo Metilprednisolone versus 3 in quello Immunoglobulina ), eventi avversi ( 1 nel gruppo Metilprednisolone ) o abbandono volontario ( 2 nel gruppo Metilprednisolone ).
Due pazienti in trattamento con Immunoglobulina sono risultati deceduti nel corso del follow-up dopo la valutazione a 6 mesi.
La proporzione di pazienti con eventi avversi non ha mostrato differenze significative tra il gruppo Metilprednisolone per via endovenosa ( 67% ) e il gruppo Immunoglobulina ( 46%; p=0.1606 ).
Dopo sospensione del trattamento, più pazienti nel gruppo Immunoglobulina per via endovenosa hanno mostrato peggioramento e hanno avuto bisogno di ulteriore terapia ( 38% ) rispetto al gruppo Metilprednisolone ( 0 su 10; p=0.0317 ).
In conclusione, il trattamento della poliradiculoneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica con immunoglobuline per via endovenosa per 6 mesi è stato interrotto meno frequentemente a causa di inefficacia, eventi avversi o intolleranza, rispetto al trattamento con Metilprednisolone per via intravenosa.
Sono necessari altri studi per valutare gli effetti nel lungo periodo di questi trattamenti sul decorso della poliradiculoneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica. ( Xagena2012 )
Nobile-Orazio E et al, Lancet Neurol 2012; 11: 493-502
Neuro2012 Farma2012
