Lo studio di fase II, RADIANCE, ha valutato l’efficacia e la sicurezza del modulatore selettivo del recettore di S1P ( sfingosina-1-fosfato ) verso placebo.
I pazienti che hanno preso parte allo studio erano tutti affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla ( tra cui malattia secondaria progressiva con continue ricadute ), con almeno una recidiva nell’ultimo anno o una ricaduta negli ultimi 2 anni più una lesione captante il Gadolinio alla risonanza magnetica per immagini negli ultimi 2 anni.
I punteggi alla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ) variavano da 0 a 5.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale, in un rapporto 1: 1: 1, a RPC1063 al dosaggio di 0.5 o 1 mg oppure a placebo, tutti per somministrazione orale, una volta al giorno.
C'è stato un periodo di up-titolazione della durata di 1 settimana con RPC1063 da una dose iniziale di 0.25 mg all'inizio del trattamento.
L'endpoint primario di efficacia era il numero cumulativo di lesioni captanti il Gadolinio da 12 a 24 settimane, con scansioni eseguite ogni 4 settimane.
Gli endpoint secondari comprendevano il numero medio di lesioni captanti il Gadolinio alla settimana 24, il numero complessivo di nuove o più estese lesioni in T2 nell’arco di 12-24 settimane, e il tasso annualizzato di recidiva.
I risultati sono stati i seguenti: a) lesioni cumulative captanti il Gadolinio alle settimane 12-24: 11.1 con placebo; 1.5 RPC1063 a basso dosaggio; 1.5 RPC1063 ad alto dosaggio; b) lesioni medie captanti il Gadolinio alla 24.a settimana: rispettivamente, 3.2, 0.3; 0,2; c) nuove o ingrandite lesioni in T2, cumulative, alle settimane 12-24: rispettivamente, 9.0; 1.4; 0.8; d) tasso annualizzato di recidive: rispettivamente, 0.50; 0.35; 0.24.
Entrambe le dosi hanno dimostrato ampie, elevate, significative riduzioni negli endpoint di risonanza magnetica per immagini e, complessivamente, RPC1063 ha mostrato un rapporto rischio-beneficio favorevole. ( Xagena2014 )
Fonte: ACTRIMS - ECTRIMS Meeting, 2014
Neuro2014 Farma2014
