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Sclerosi multipla progressiva: promettenti risultati per la Biotina ad alto dosaggio


Un regime ad alto dosaggio di Biotina, una vitamina del gruppo B, idrosolubile, sembra essere efficace nei pazienti con sclerosi multipla progressiva primaria o secondaria.

Un nuovo studio di fase 3 del farmaco sperimentale MD1003, un biotina altamente concentrata, ha mostrato che i pazienti con sclerosi multipla progressiva che hanno assunto il farmaco hanno presentato a 9 mesi un miglioramento significativo, che è stato confermato a 12 mesi, rispetto a quelli trattati con placebo.

Attualmente, non esistono terapie efficaci per la sclerosi multipla progressiva.

La Biotina è un coenzima di quattro carbossilasi, enzimi fondamentali nel metabolismo energetico e nella produzione di acidi grassi.
I due meccanismi in cui la Biotina potrebbe essere coinvolta nella sclerosi multipla progressiva sono: promozione della mielinizzazione e incremento della produzione di energia.

E' stato ipotizzato che la Biotina può aiutare a rallentare, fermare o addirittura invertire la progressione della disabilità associata a demielinizzazione.

Lo studio ha riguardato 154 pazienti di età compresa tra 18 a 75 anni ( età media, circa 51 anni ), con sclerosi multipla primaria o secondaria progressiva e un punteggio alla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ) da 4.5 a 7.
Nel corso dei 2 anni precedenti, i pazienti dovevano aver avuto una progressione alla scala EDSS di almeno 1 punto se il loro punteggio basale EDSS era compreso tra 4.5 e 5.5, e di 0.5 punti se il loro punteggio basale EDSS era di 6-7.

I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a placebo ( n=51 ) oppure a MD1003 per os ( n=103 ). La dose media del farmaco è stata di 300 mg/die.
Circa il 41% del gruppo di trattamento e il 55% del gruppo placebo stavano anche prendendo Fampridina ( Fampyra ), un farmaco usato per gestire i sintomi della sclerosi multipla.

I pazienti sono stati seguiti per una media di 9 mesi e fino a 36 mesi.

Dodici pazienti nel gruppo di trattamento e otto pazienti nel gruppo placebo hanno interrotto lo studio, ma sono stati inclusi nelle analisi intention-to-treat ( ITT ).

Il principale esito era il miglioramento a 9 mesi, confermato a 12 mesi ( cambiamento del punteggio alla scala EDSS di almeno 1 punto [ se EDSS basale era 4.5-5.5 ] e 0.5 punti [ se EDSS basale era 6-7 ] ). oppure una diminuzione del 20% nel test dei 25 piedi di cammino ( TW25 ), rispetto al basale.

Nella popolazione ITT, il 12.62% del gruppo MD1003 e lo 0% del gruppo placebo ha incontrato questo criterio ( p = 0.0051 ).

Nella popolazione per protocollo, il 14.9% dei pazienti assegnati a MD1003 e lo 0% dei pazienti del gruppo placebo ha raggiunto l'endpoint primario ( P = 0.0093 ).

I risultati sono stati supportati da analisi secondarie che hanno mostrato evidenza di una riduzione del rischio di progressione della malattia.
Nel gruppo di trattamento, c'è stata una diminuzione media di 0.03 punti alla scala EDSS a 12 mesi, a fronte di un aumento medio di 0.13 nel gruppo placebo ( p = 0.014 ).

Nel gruppo MD1003, solo il 4.21% dei pazienti ha presentato progressione alla scala EDSS al mese 9, confermata a 12 mesi, contro il 13.64% nel gruppo placebo ( p =0.07 ).
Questo rappresenta una differenza del 67% nel rischio di progressione nel gruppo attivo.

Le infezioni sono state documentate nel 34.0% dei pazienti nel gruppo trattamento e nel 33.3% nel gruppo placebo; i disturbi a carico del sistema nervoso sono stati osservati nel 28.2% dei pazienti nel gruppo trattamento e nel 39.2% nel gruppo placebo.

Il gruppo placebo ha presentato il doppio delle recidive di sclerosi multipla ( 7.8% vs 3.9% ), e più disturbi gastrointestinali ( 23.5% vs 12.6% ) e disordini muscoloscheletrici e del tessuto connettivo ( 19.6% vs 12.6% ), rispetto al gruppo di trattamento.

I due gruppi avevano circa lo stesso tasso di disturbi psichiatrici, poco meno del 10%.
E’ stato riscontrato un suicidio nel gruppo di trattamento e nessuno nel gruppo placebo.

Cinque pazienti nel gruppo di trattamento, contro nessuno nel gruppo placebo, ha presentato ipertiroidismo apparente o basso valore di TSH ( ormone stimolante la tiroide ). Ma questo sarebbe imputabile al fatto che una elevata concentrazione plasmatica di Biotina interferisce con i saggi immunoenzimatici che utilizzano anticorpi biotinilati. ( Xagena2015 )

Fonte: American Academy of Neurology ( AAN ) 67th Annual Meeting, 2015

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