L’atrofia del sistema multiplo è una malattia neurodegenerativa complessa per la quale non esiste un trattamento efficace.
Uno studio ha valutato l'effetto della Rasagilina ( Azilect ) sui sintomi e sulla progressione della variante parkinsoniana della atrofia multisistemica.
Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, effettuato tra il 2009 e il 2011 in 40 Centri accademici specializzati nella cura dei pazienti affetti da atrofia multisistemica in 12 Paesi ha arruolato pazienti a partire da 30 anni di età, con una possibile o probabile variante parkinsoniana della atrofia del sistema multiplo e li ha randomizzati a ricevere Rasagilina 1 mg al giorno oppure placebo.
L'endpoint primario era il cambiamento dal basale alla fine dello studio nel punteggio totale alla scala UMSARS Parte I e II ( Unified Multiple System Atrophy Rating Scale ).
Sono stati assegnati in modo casuale 174 partecipanti al gruppo Rasagilina ( n=84 ) oppure a placebo ( n=90 ); 21 pazienti ( 25% ) nel gruppo Rasagilina e 15 ( 17% ) nel gruppo placebo si sono ritirati dallo studio iniziale.
Alla settimana 48, i pazienti nel gruppo Rasagilina erano progrediti di una media aggiustata di 7.2 unità totali alla scala UMSARS contro 7.8 unità nel gruppo placebo.
Questa differenza di trattamento di -0.60 non è risultata significativa.
68 pazienti ( 81% ) nel gruppo Rasagilina e 67 pazienti ( 74% ) nel gruppo placebo hanno riportato eventi avversi, e sono stati registrati eventi avversi gravi in 29 pazienti ( 35% ) rispetto a 23 pazienti ( 26% ).
Gli eventi avversi più comuni nel gruppo Rasagilina sono stati capogiri ( n=10, 12% ), edema periferico ( n=9, 11% ), infezioni del tratto urinario ( n=9, 11% ), e ipotensione ortostatica ( n=8, 10% ).
In questa popolazione di pazienti con variante parkinsoniana dell’atrofia multisistemica, il trattamento con Rasagilina 1 mg al giorno non ha mostrato un beneficio significativo come valutato dal punteggio alla scala UMSARS.
Lo studio ha confermato la sensibilità dei risultati clinici per l’atrofia multisistemica nel rilevare un declino clinicamente significativo, anche in individui con malattia precoce. ( Xagena2015 )
Poewe W et al, Lancet 2015;14:145-152
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