Un nuovo farmaco, Pridopidina, che stabilizza la via di segnalazione della dopamina in aree del cervello che controllano il movimento e la coordinazione, appare ben tollerato nei pazienti affetti da malattia di Huntington, una condizione caratterizzata da uno squilibrio del segnale della dopamina.
Fino ad oggi, nessun farmaco aveva dimostrato di migliorare la perdita della capacità di muovere i muscoli volontariamente. L'unico farmaco attualmente approvato per la malattia di Huntington, Tetrabenazina, tratta solo la corea ( movimenti involontari ) ed è associato a gravi effetti collaterali.
La Pridopidina appartiene a una nuova classe di farmaci noti come dopidine, che agiscono da stabilizzatori dopaminergici e sono progettati per ripristinare i normali livelli di dopamina del cervello.
I risultati di uno studio di fase 2 hanno indicato che Pridopidina produce un miglioramento della funzione motoria volontaria senza peggiorare la corea.
Un gruppo di ricercatori ha condotto una sperimentazione di fase 3 per valutare ulteriormente la potenziale efficacia e la sicurezza di Pridopidina come trattamento sintomi motori della malattia di Huntington; 437 pazienti provenienti da 8 Paesi europei sono stati assegnati in modo casuale ad assumere Pridopidina ( 45 mg una volta al giorno o 45 mg due volte al giorno ) oppure placebo per 26 settimane.
Nell'analisi primaria, gli effetti della Pridopidina sono stati valutati mediante il punteggio motorio modificato ( mMS ), progettato per misurare 10 voci relative a movimenti volontari dal punteggio motorio totale ( TMS ) della scala UHDRS ( Unified Huntington's Disease Rating Scale ).
Dopo 6 mesi di trattamento, la differenza di punteggio medio mMS tra i due gruppi non è risultata significativa. Tuttavia, in un'analisi terziaria, il trattamento con Pridopidina ha provocato un miglioramento nella funzione motoria totale ( in particolare nei movimenti oculari, movimenti delle mani, distonia, e andatura ed equilibrio ), come misurato dalla scala UHDRS-TMS nei pazienti che stavano assumendo la dose maggiore di Pridopidina rispetto a quelli del gruppo placebo.
Ulteriori analisi che hanno incluso solo i pazienti che hanno completato tutte le visite e che hanno presentato una compliance con il farmaco superiore al 70%, hanno mostrato un significativo beneficio per la dose più alta di Pridopidina.
Pridopidina è stata ben tollerata con un profilo di effetti collaterali simile al placebo.
Dallo studio è emerso che la Pridopidina ha il potenziale per integrare i trattamenti disponibili, migliorando una diversa gamma di deficit motori.
La mancanza di gravi effetti collaterali indica che la Pridopidina potrebbe essere utile anche per quei pazienti che sono trattati in Centri di non-eccellenza per la malattia di Huntington. ( Xagena2011 )
Fonte: The Lancet Neurology, 2011
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