Uno studio di fase III ha dimostrato che una significativamente più grande popolazione di pazienti con sclerosi multipla trattati con Fampridina-SR ( una formulazione a lento rilascio di 4-Aminopiridina ), ha presentato miglioramenti nel test del cammino a passo veloce rispetto alla popolazione che aveva assunto placebo ( 35% vs 8%; p
Lo studio in doppio cieco, controllato con placebo, è stato disegnato per valutare la sicurezza e l’efficacia di Fampridina SR nel migliorare le capacità di camminare nelle persone affette da sclerosi multipla.
Allo studio hanno preso parte 301 pazienti di età compresa tra 18 e 70 anni con diagnosi di sclerosi multipla ( progressiva primaria, progressiva secondaria, recidivante-remittente e recidivante progressiva ) e un certo grado di disabilità nel camminare.
Ai partecipanti era permesso di continuare ad assumere il trattamento standard compresi gli immunomodulatori come l’Interferone.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale ad assumere per 14 settimane Fampridina a lento rilascio (n=229) oppure placebo (n=72), in un rapporto di 3:1.
Il 35% dei pazienti nel gruppo Fampridina SR è risultato responder ( timed walked responder ); la risposta al trattamento è stata definita come un aumento del cammino a passo veloce in almeno 3 delle 4 visite cliniche in condizioni on-drug ( con il farmaco ) rispetto al migliore cammino a passo veloce durante 5 visite off-drug ( senza il farmaco ), misurato mediante il Timed 25-Foot Walk.
L’incremento medio del cammino a passo veloce durante il trattamento di 14 settimane rispetto al basale è stato del 25,2% nel gruppo Fampridina versus 4.7% nel gruppo placebo.
Questo aumento è stato mantenuto nel corso dell’intero periodo di trattamento, e l’aumentata percentuale di risposta è stata riscontrata per tutti e 4 i tipi di sclerosi multipla.
Inoltre, sono stati osservati aumenti statisticamente significativi nella forza muscolare delle gambe alla scala LEMMT ( Lower Extremity Manual Muscle Test ) sia tra i responder ( p=0.0002) che tra i non-responder ( p=0.046 ) al trattamento con Fampridina-SR, rispetto al placebo.
I più comuni eventi avversi osservati nel corso dello studio e con un’incidenza superiore al 5% dei pazienti che hanno assunto la formulazione a lento rilascio di Fampridina rispetto al placebo sono stati: cadute ( 16% versus 15% ), infezione del tratto urinario ( 14% vs 14% ), capogiri ( 8% vs 6% ), insonnia ( 8% vs 4% ), infezione del tratto respiratorio superiore ( 6% vs 10% ), astenia ( 6% vs 6% ), dolore di schiena ( 6% vs 0% ), disturbi dell’equilibrio ( 6% vs 3% ), e cefalea ( 6% vs 6% ).
Due gravi eventi avversi sono stati giudicati potenzialmente associati al trattamento con Fampridina-SR e hanno portato all’interruzione del trattamento: ansia in un soggetto e una crisi focale in un altro soggetto.
Negli Stati Uniti sono 400.000-500.000 le persone affette da sclerosi multipla, circa 630.000 in Europa e 2,5 milioni nel mondo.
Studi hanno indicato che il 64-85% dei pazienti con sclerosi multipla presentano disabilità collegata al camminare. ( Xagena2009 )
Fonte: Acorda Therapeutics, 2009
Neuro2009 Farma2009
