Lo studio clinico di fase 1b PRIME riguardante l'anticorpo monoclonale Aducanumab, pubblicato su Nature, ha dimostrato che Aducanumab ha rimosso le placche amiloidi depositate nel cervello dei pazienti con malattia di Alzheimer allo stadio iniziale.
La riduzione delle placche amiloidi si è verificata in maniera dipendente dalla dose e dal tempo di somministrazione.
Dopo un anno, nei pazienti in cui era stato somministrato Aducanumab, il livello delle placche amiloidi, visualizzate per mezzo della tomografia a emissione di positroni ( PET ) è risultato sostanzialmente ridotto.
È stato anche dimostrato che, in questi pazienti, Aducanumab ha rallentato il declino cognitivo.
Questi risultati, se confermati da successivi studi, sono a sostegno dell'ipotesi che l'aggregazione dell'amiloide è un fattore chiave che porta al declino cognitivo nei pazienti con malattia di Alzheimer.
In termini di sicurezza, il dato più importante ha riguardato le anomalie transitorie a livello di imaging correlate all'amiloide ( ARIA ).
Nella maggior parte dei casi con ARIA, il quadro fornito dall'imaging non è risultato associato a sintomi clinici mentre nei casi sintomatici, le anomalie a livello di imaging correlate all'amiloide erano accompagnate da emicrania transitoria e in forma leggera o moderata.
Al fine di confermare i primi risultati riguardanti la stabilizzazione dal punto di vista clinico, sono attualmente in corso due studi clinici di fase 3 su larga scala ( ENGAGE ed EMERGE ) che hanno coinvolto 300 Centri in 20 Paesi distribuiti tra America settentrionale, Europa e Asia per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco su circa 2.700 soggetti con forma precoce di Alzheimer.
Aducanumab è un anticorpo monoclonale umano ricombinante derivato da una libreria de-identificata di cellule B raccolte da soggetti anziani sani senza segni di deterioramento cognitivo e da soggetti anziani con compromissione cognitiva con un declino cognitivo insolitamente lento, utilizzando la piattaforma tecnologica di Neurimmune, Reverse Translational Medicine ( RTM ).
Aducanumab ha come bersaglio le forme aggregate di beta amiloide, compresi gli oligomeri solubili e le fibrille insolubili depositati nella placca amiloide nel cervello dei pazienti affetti da Alzheimer. ( Xagena2016 )
Fonte: Neurimmune, 2016
Neuro2016 Farma2016
