La miastenia grave ( MG ) è una malattia autoimmune caratterizzata da disfunzione della giunzione neuromuscolare. Il trattamento include spesso corticosteroidi ( CS ) e immunoglobuline endovenose ( IVIG ).
È stato condotto uno studio per determinare se l’immunoglobulina ( umana ), 10% di caprilato / cromatografia purificata ( IGIV-C ), possa facilitare la riduzione della dose di corticosteroidi nei pazienti dipendenti da corticosteroidi con miastenia grave.
Nello studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, i pazienti corticosteroidi-dipendenti con miastenia grave ( Myasthenia Gravis Foundation of America Class II-Iva; AChR+ ) hanno ricevuto una dose di carico di 2 g/kg di IGIV-C per 2 giorni ( massimo 80 g/die ) o placebo alla settimana 0 ( basale ).
Le dosi di mantenimento ( 1 g/kg di IGIV-C o placebo ) sono state somministrate ogni 3 settimane fino alla settimana 36.
La riduzione graduale dei corticosteroidi è iniziata alla settimana 9 e continuata fino alla settimana 36, a meno che il paziente non peggiorasse ( punteggio miastenia grave quantitativo superiore o uguale a 4 punti rispetto al basale ).
Le dosi di corticosteroidi sono aumentate ( in base all'attuale dose di corticosteroidi ) nei pazienti che sono peggiorati.
I pazienti venivano ritirati se il peggioramento non migliorava entro 6 settimane o se era necessario un secondo aumento del corticosteroidi.
L'endpoint primario di efficacia ( alla settimana 39 ) era una riduzione del 50% o superiore della dose di corticosteroidi.
Gli endpoint secondari e di sicurezza sono stati valutati durante lo studio e al follow-up ( settimane 42 e 45 ).
L'endpoint primario ( riduzione del 50% o superiore della dose di corticosteroidi ) non ha mostrato differenze significative tra il trattamento IGIV-C ( 60.0% dei pazienti ) e il placebo ( 63.3% ).
Non ci sono state differenze significative per gli endpoint secondari. I dati sulla sicurezza hanno indicato che IGIV-C è risultato ben tollerato.
In questo studio, IGIV-C non era più efficace del placebo nel ridurre la dose giornaliera di corticosteroidi. Questi risultati hanno indicato che gli effetti di IGIV-C e dei corticosteroidi non sono sinergici e possono essere meccanicamente diversi. ( Xagena2023 )
Bril V et al, Neurology 2023; 100: e671-e682
Neuro2023 Farma2023 MalRar2023 Med2023
