Eculizumab ( Soliris ), un anticorpo monoclonale umanizzato che inibisce la scissione della componente C5 del complemento a forme attive, ha significativamente ridotto il tasso annuale di attacchi di neuromielite ottica ( NMO ) nei pazienti selezionati per attività di malattia aggressiva.
La neuromielite ottica è una malattia infiammatoria demielinizzante del sistema nervoso centrale che causa gravi attacchi di neurite ottica e mielite trasversa, ma è distinta dalla sclerosi multipla.
Gli attacchi si traducono in invalidità permanente cumulativa, e solo il 25-66% dei pazienti sono liberi da recidive con gli attuali trattamenti.
Uno studio pilota di piccole dimensioni, in aperto, ha coinvolto 14 donne ( età media 41.1 anni ) con neuromielite ottica o disturbo dello spettro di neurite ottica per una media di 4.25 anni ( range 0.4-20.5 anni ) con almeno due attacchi nei 6 mesi precedenti o almeno 3 attacchi nei 12 mesi precedenti.
La terapia immunosoppressiva standard ( Rituximab, Azatioprina, Micofenolato mofetile, Prednisone ) aveva fallito in 6 pazienti.
A tutti i pazienti era stato somministrato il vaccino meningococcico tetravalente.
Eculizumab è stato dato al dosaggio di 600 mg a settimana per 4 settimane, poi 900 mg alla quinta settimana, e poi 900 mg ogni 2 settimane per 48 settimane.
Nell'anno che aveva preceduto le visite di screening, si erano verificati 40 attacchi in 14 pazienti, con una mediana di 3 e di un range di 2-4.
Tra lo screening e la prima infusione ( intervallo di 2 settimane ), 3 pazienti sono andati incontro, ciascuno, a un singolo attacco.
Durante i 12 mesi di trattamento con Eculizumab, si sono avuti 2 attacchi, e nei 12 mesi post-Eculizumab, 5 pazienti sono andati incontro a 8 attacchi.
Durante la terapia con Eculizumab, 12 dei 14 pazienti erano liberi da attacchi. Il tasso annuo di attacco mediano è stato di 3 prima del trattamento e 0 durante trattamento con Eculizumab ( P inferiore a 0.001 ).
Prima del trattamento, il punteggio mediano alla scala EDSS era di 4.3, ed è diminuito a 3.5 durante il trattamento ( P inferiore a 0.01 ).
Un caso di sepsi meningococcica si è verificato mentre i pazienti ricevevano Eculizumab. Oltre a questo caso, tutti gli altri eventi avversi sono stati considerati lievi e comprendevano cefalea, nausea, vertigini, tosse, diarrea, dolore addominale, e rash.
Il paziente con sepsi meningococcica ha recuperato completamente e ha ripreso il trattamento con Eculizumab. ( Xagena2012 )
Fonte: 137th Annual Meeting - American Neurological Association ( ANA ), 2012
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