È stata studiata l'ipotesi secondo cui il trattamento cronico della malattia di Huntington in fase iniziale con il coenzima Q10 ad alta dose rallenti il progressivo declino funzionale della malattia di Huntington.
È stato eseguito uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.
I pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale ( n=609 ) sono stati iscritti in 48 Centri negli Stati Uniti, in Canada e in Australia dal 2008 al 2012.
I pazienti sono stati randomizzati a ricevere Coenzima Q 2.400 mg/die oppure placebo, poi sono stati seguiti per 60 mesi.
La variabile dell'esito principale era la variazione dal basale al mese 60 nel punteggio Total Functional Capacity per i pazienti sopravvissuti, combinata con il tempo alla morte per i pazienti che sono deceduti.
Un'analisi ad interim per la futilità ha rivelato un potere condizionale inferiore al 5% per l'analisi primaria, portando a una conclusione prematura nel 2014.
Non sono state osservate differenze statisticamente significative tra i gruppi di trattamento per le misure di esito primario o secondario.
Il Coenzima Q è risultato generalmente sicuro e ben tollerato per tutto lo studio.
In conclusione, i dati non giustificano l'uso del Coenzima Q come trattamento per ridurre il declino funzionale nella malattia di Huntington. ( Xagena2017 )
McGarry A et al, Neurology 2017; 88: 152-159
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