Il glioblastoma è il tumore cerebrale primario più letale. Gli esiti clinici per il glioblastoma rimangono sfavorevoli e sono necessari nuovi trattamenti.
Si è verificato se l'aggiunta di un vaccino autologo a cellule dendritiche caricato con lisato tumorale ( DCVax-L ) allo standard di cura ( SOC ) prolunghi la sopravvivenza tra i pazienti con glioblastoma.
Uno studio di fase 3, prospettico, non-randomizzato, controllato esternamente, ha confrontato la sopravvivenza globale ( OS ) nei pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi ( nGBM ) e glioblastoma ricorrente ( rGBM ) trattati con DCVax-L più standard di cura rispetto a pazienti di controllo esterni abbinati contemporanei trattati con standard di cura.
Questo studio multicentrico internazionale è stato condotto in 94 siti in 4 Paesi dal 2007 al 2015. L'analisi dei dati è stata condotta da ottobre 2020 a settembre 2021.
Il trattamento attivo era DCVax-L più lo standard di cura Temozolomide ( Temodal ).
I pazienti del controllo esterno con glioblastoma di nuova diagnosi hanno ricevuto Temozolomide standard di cura e placebo; i controlli esterni con glioblastoma ricorrente hanno ricevuto terapie approvate.
Gli endpoint primari e secondari hanno confrontato la sopravvivenza globale ( OS ) nel glioblastoma di nuova diagnosi e glioblastoma ricorrente, rispettivamente, con popolazioni di controllo esterne abbinate contemporanee dai gruppi di controllo di altri studi clinici randomizzati formali.
Nello studio sono stati arruolati in totale 331 pazienti, di cui 232 randomizzati nel gruppo DCVax-L e 99 nel gruppo placebo.
La sopravvivenza globale mediana ( mOS ) per i 232 pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi che hanno ricevuto DCVax-L è stata di 19.3 mesi dalla randomizzazione ( 22.4 mesi dall'intervento ) contro i 16.5 mesi dalla randomizzazione nei pazienti di controllo ( hazard ratio, HR=0.80; P=0.002 ).
La sopravvivenza a 48 mesi dalla randomizzazione è stata del 15.7% vs 9.9% e a 60 mesi è stata del 13.0% vs 5.7%.
Per 64 pazienti con glioblastoma ricorrente trattati con DCVax-L, la sopravvivenza mOS è stata di 13.2 mesi dalla recidiva versus 7.8 mesi tra i pazienti di controllo ( HR, 0.58; P minore di 0.001 ).
La sopravvivenza a 24 e 30 mesi dopo la recidiva è stata rispettivamente del 20.7% versus 9.6% e dell'11.1% versus 5.1%.
La sopravvivenza è stata migliore nei pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi con MGMT metilato trattati con DCVax-L rispetto ai pazienti di controllo esterno ( HR, 0.74; P=0.03 ).
In questo studio, l'aggiunta di DCVax-L allo standard di cura ha determinato un'estensione della sopravvivenza clinicamente significativa e statisticamente significativa per i pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi e glioblastoma ricorrente rispetto ai controlli esterni contemporanei abbinati che hanno ricevuto solo lo standard di cura. ( Xagena2023 )
Liau LM et al, JAMA Oncol 2023; 9: 112-121
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