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Approvato dall’FDA Gilenya, il primo farmaco per os che ha dimostrato di ridurre le ricadute e di rallentare la progressione della disabilità nella sclerosi multipla


L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Fingolimod ( Gilenya ), terapia orale per la sclerosi multipla , al dosaggio giornaliero di 0.5 mg, come terapia di prima linea per le forme recidivanti di sclerosi multipla, la forma più frequente della malattia.
L'autorizzazione dell’ FDA fa di Fingolimod il primo trattamento orale disponibile negli Stati Uniti per le forme recidivanti di sclerosi multipla.

Il profilo di sicurezza e tollerabilità di Fingolimod è stato studiato in oltre 2.600 pazienti, alcuni dei quali al settimo anno di trattamento, per un totale di oltre 4.500 pazienti-anno di esposizione.

L'approvazione di Fingolimod si è basata sul più ampio programma di studi clinici per un nuovo farmaco per la sclerosi multipla presentato ad oggi all’FDA, e comprende i risultati di studi clinici che hanno dimostrato una significativa efficacia nel ridurre le ricadute e nel rallentare la progressione della disabilità e il numero di lesioni cerebrali ( indicatore dell'attività di malattia ), valutato con la risonanza magnetica ( MRI ), nelle persone con sclerosi multipla recidivante.

Fingolimod è il primo di una nuova classe di farmaci, i modulatori del recettore della sfingosina-1 fosfato ( S1P-R ). Nella sclerosi multipla, il sistema immunitario danneggia la guaina che protegge le fibre nervose a livello del sistema nervoso centrale ( SNC ), che comprende il cervello e il midollo spinale. L'innovativo meccanismo d'azione di Fingolimod permette di ridurre l'attacco del sistema immunitario al SNC, sequestrando i linfociti nei linfonodi. Ciò impedisce ai globuli bianchi di raggiungere il SNC, dove potrebbero attaccare le guaine che proteggono le fibre nervose, riducendo così il danno infiammatorio. Il sequestro dei globuli bianchi è reversibile alla sospensione del trattamento con Fingolimod.

Il dossier registrativo presentato all’FDA ha incluso i risultati che hanno dimostrato come, a 1 anno, Fingolimod 0.5 mg abbia ridotto del 52% ( P
Il dossier registrativo di Fingolimod è stato sottomesso all'European Medicine Agency ( EMA ) e alla Food and Drug Administration statunitense ( FDA ) nel 2009. La valutazione da parte dell'EMA e degli enti regolatori nel resto del mondo è attualmente in corso.

Fingolimod può causare effetti collaterali gravi come rallentamento del battito cardiaco ( bradicardia, bradiaritmia ), infezioni, edema maculare, disturbi respiratori ed epatici.

Fingolimod può causare il rallentamento della frequenza cardiaca soprattutto dopo la prima dose. In genere il rallentamento della frequenza cardiaca raggiunge il massimo entro 6 ore dalla prima somministrazione del farmaco. I pazienti possono avvertire vertigini o stanchezza o diventare consapevoli del loro battito cardiaco lento o irregolare se la loro frequenza cardiaca rallenta. I pazienti per le prime 6 ore dopo la prima somministrazione del farmaco, devono rimanere sotto osservazione medica, per vedere se si verificano effetti collaterali gravi. La frequenza cardiaca in genere ritorna alla normalità dopo un mese dall'inizio della terapia con Fingolimod. I pazienti devono chiamare il medico in caso di vertigini, stanchezza, battito cardiaco lento o irregolare.

Fingolimod può aumentare il rischio di infezioni gravi. Fingolimod riduce il numero di linfociti nel sangue. In genere i valori dei leucociti ritornano alla normalità entro due mesi dalla sospensione del trattamento. Il medico può eseguire un esame del sangue prima di iniziare la terapia con Fingolimod. I pazienti devono contattare immediatamente il proprio medico in caso di febbre, stanchezza, dolori muscolari, brividi, nausea o vomito.

L'edema maculare può produrre alcuni degli stessi sintomi visivi provocati da un attacco di sclerosi multipla ( neurite ottica ). L'edema maculare insorge in genere nei primi 3-4 mesi dall'inizio della terapia con Fingolimod. Il medico deve effettuare un controllo prima e 3-4 mesi dopo l'inizio della terapia con Fingolimod e nel caso in cui il paziente riporti variazioni della funzione visiva.
Il rischio di edema maculare può essere superiore nei pazienti con diabete mellito e con storia di uveite. I pazienti devono contattare immediatamente il proprio medico in caso di visione sfocata, se vedono ombre o macchie cieche, sensibilità alla luce o visione insolitamente colorata.

Alcuni pazienti in trattamento con Fingolimod possono presentare respiro corto. I pazienti devono contattare immediatamente il proprio medico se hanno problemi di respirazione. Fingolimod può causare problemi al fegato. Il medico deve effettuare un esame del sangue prima di iniziare il trattamento con Fingolimod. I pazienti devono contattare immediatamente il medico se manifestano nausea, vomito, mal di stomaco, perdita di appetito, stanchezza, urine scure, o se la loro pelle o la sclera dell'occhio diventano gialli.
Fingolimod può essere dannoso per il feto. Le donne dovrebbero avvisare il proprio medico in caso di gravidanza o se pianificano una gravidanza. Le donne in età fertile dovrebbero ricorrere a sistemi contraccettivi efficaci durante il trattamento con Fingolimod e almeno per altri 2-3 mesi dopo aver sospeso il farmaco. In caso di gravidanza le donne dovrebbero consultare il proprio medico il prima possibile. Le donne in terapia con Fingolimod non devono allattare al seno.

I pazienti che assumono Fingolimod dovrebbero riferire al proprio medico ogni problema di salute: se hanno avuto o iniziano ad avere anormalità del battito cardiaco, pressione alta, una frequenza cardiaca inferiore a 55 battiti al minuto, febbre o incapacità a combattere le infezioni, disturbi oculari, diabete, problemi respiratori o epatici o pressione alta. I pazienti dovrebbero riferire al proprio medico se hanno avuto la varicella o se sono stati vaccinati contro la varicella.
Il medico può effettuare il test per il virus della varicella e i pazienti potrebbero necessitare di essere vaccinati contro la varicella, in tal caso dovranno aspettare un mese prima di iniziare il trattamento con Fingolimod.

I pazienti che assumono Fingolimod devono riferire al proprio medico tutte le terapie farmacologiche in corso, comprese quelle per problemi cardiaci, per la pressione alta, farmaci agenti sul sistema immunitario, farmaci oncologici o Ketoconazolo ( antifungino ) per via orale.

Gli effetti collaterali più frequenti riscontrati con Fingolimod sono stati emicrania, influenza, diarrea, mal di schiena, alterazioni dei valori epatici e tosse.

Fingolimod è stato approvato negli Stati Uniti con un Risk Evaluation and Mitigation Strategy ( REMS - strategia di valutazione e riduzione dei rischi ), con l'obiettivo di aiutare e guidare i pazienti e gli operatori sanitari per un impiego sicuro di Fingolimod. La REMS, approvata ufficialmente, comprende una guida al farmaco destinata ai pazienti, una lettera e una brochure destinate agli operatori sanitari.
Inoltre, Novartis avvierà uno studio internazionale di post-marketing di 5 anni per monitorare aspetti specifici della sicurezza, e un registro delle gravidanze. Le informazioni provenienti da questo registro forniranno agli operatori sanitari importanti elementi per il counseling e il trattamento delle pazienti con sclerosi multipla che desiderano programmare una gravidanza o sono in gravidanza. ( Xagena2010 )

Fonte: Novartis, 2010


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